在北京北部昌平未来科学城生命谷的一间实验室里，检测仪器的屏幕上正显示着微观世界的数据——在这里，哪怕是一个原子的相对重量，也能被精密仪器测出。如园区里企业团队的科学家所说，生物医药的创新与人们想象中机械轰鸣的工厂不同，它的神奇往往发生在微观世界，发生在一滴水、一个细胞的复制与结合之中。

　　过往，在北京北部的科创版图上，这里曾是贴着“远郊、荒凉”标签的北四村。而如今，这里已经蝶变为高精尖的生物工程创新中心。从全球首次发现关键受体，到填补国内治疗空白的首款新药上市；从一家没有行政级别的研究所，到一公里内研产办一体化的“全链条”生态，生命谷正用原始创新和就地转化的能力，加速创新药在这里“开花结果”。

　　在新型研发机构的浪潮中，北京生命科学研究所（北生所）是一个特殊的存在。2005年，北生所在昌平揭牌成立，是国内较早探索新型科研体制的机构之一。它没有行政级别，没有事业编制，实行理事会领导下的所长负责制。

　　这套体制带来的最直接变化，是科学家不必为经费发愁，也不必为短期内没有成果而焦虑。

　　北生所副所长杜立林介绍，研究所以稳定支持为核心理念之一，经费由研究所统一获取后分配给各实验室，这也就意味着，研究员不需要像其他机构的科学家那样花大量精力自行申请项目经费。“对于所里的很多老师，来自研究所的支持就已经足够，这样才有条件把精力都投到科研上。”

　　同时，杜立林也提到，北生所招募研究员时，不以发表文章数量作为核心指标。晋升考核也给科学家留有余地——不是到了年限没发文章就自动出局，而是看过去这几年做了什么尝试、积累了什么，是否仍有值得继续支持的方向。

　　近二十年来，北生所已累计在《自然》《科学》《细胞》三大顶刊发表论文71篇，孵化了多家创新药企业，培养的科学家中有多人当选中国科学院院士或获得国际重要科学奖项，在成果转化方面，也已获授权专利128项，33项已实施转化。在杜立林看来，这些成果的背后，是机构给科学家留出了做长线研究的空间。

　　杜立林在讲述过程中，特别提到了北生所资深研究员李文辉博士。发现乙肝/丁肝病毒受体的目标，是他2007年进入北生所时所立下的。“当然了，研究立项容易，但怎么实现这个目标，没人知道，尤其是他所专注的这个领域和问题，是很多学者专家追寻若干年而无果的。”杜立林说，直到2012年，那篇宣告发现关键受体NTCP的论文才问世，震动了整个领域。

　　“很多路径失败了，最终有一条成功了。”杜立林说，“在到达终点之前，你很难判断哪条路是对的。”在杜立林看来，基础研究的迷人之处，正在于它的不可预期。你无法知道终点在哪，也无法提前判断哪条路通往成功。而北生所二十年如一日所做的，就是为这种不可预期，留出可预期的空间。给科学家发文章的自由，也给他们不发文的权力；给他们立下目标的勇气，也给他们抵达目标的时间。这是基础科学研究领域的魅力，也是实现“从0到1”突破时，所需要付出的漫长代价。

　　NTCP发现后第3年，李文辉博士等科学家联合创立的华辉安健（北京）生物科技有限公司在生命科学园成立。他的团队基于自己的靶点发现，一路推进药物研发——从原型分子到工艺开发再到临床批件，关键环节均在北京完成。2026年1月，立贝韦塔单抗获批上市，华辉安健走通了一条从中国本土基础科研发现，到原创新药上市的完整链条。

　　据了解，丁肝是最严重的慢性病毒性肝炎之一，会显著加速肝硬化和肝癌的进程。在华辉安健的药物上市之前，中国没有任何丁肝治疗药物。立贝韦塔单抗（商品名：华优诺）附条件获批上市，让它成为中国首款丁肝治疗药物，也是全球病毒性肝炎领域首个获批的单抗药物。

　　它的作用机制，源于李文辉发现的那个乙肝和丁肝病毒的关键受体NTCP，这也就从源头搞清楚了病毒是如何“潜入”肝细胞的。依托于此，立贝韦塔单抗靶向病毒的特定区域，相当于从入口处阻断病毒，阻断了病毒进入细胞的“通路”。临床研究显示，立贝韦塔单抗在病毒学抑制、ALT复常和肝脏硬度改善等核心指标上表现积极，为长期缺少针对性治疗选择的丁肝患者提供了新的治疗方案。

　　获批仅两个月，今年3月16日，这款药就在北京友谊医院开出了全球首张处方。据华辉安健运营副总裁蔡宝川介绍，由于丁肝发病进展快、此前缺乏特效药，该药上市后不仅吸引了国内患者，甚至有许多来自中亚、俄罗斯等“一带一路”沿线国家的患者专程来到中国治疗。

　　从实验室里的一个科学假说，到真正服务临床患者的创新药，华辉安健在生命谷完成了完美的闭环。蔡宝川告诉记者，园区周边的产业集聚正在帮企业加速商业化进程。医药健康产业生态的完备，让中国创新药从研发到上市的这一艰难跨越，逐渐变得可预期。

　　在生命谷另一边，健达九州（北京）生物科技有限公司成立于2022年，依托北京脑科学与类脑研究所的科研积累，专注于脑重大疾病与眼科疾病的基因治疗。

　　基因治疗是近年来全球医学界最前沿的赛道之一，但传统基因治疗有一个痛点：药打进体内后会持续表达，就像一辆没有刹车的车，不可逆、不可控。健达九州的核心差异化优势，在于给基因治疗加装了一个“口服小分子开关”。“我们把基因治疗从‘不可逆’变成了‘可管理’。”健达九州高级科学家韩勇超用形象的比喻解释道，药效起得快慢、剂量多少，患者和医生可以通过后续口服一个小分子配体来实时调节，必要时还能停药，安全性大幅提升。这也让基因治疗从“一次给药、无法干预”，变成了可以管理的治疗方式。

　　目前企业进展最快的是一款针对视网膜色素变性的基因治疗药物GA001。视网膜色素变性是一种遗传性眼病，患者的感光细胞会逐渐退化、死亡，最终导致失明。这款药的作用原理，是通过腺相关病毒载体将编码光敏蛋白的基因递送至视网膜神经节细胞，使其获得一定的感光能力，并将光信号进一步传递至大脑视觉通路，从而代偿已经死亡的感光细胞，探索为晚期视网膜变性患者重建视觉功能的可能性。

　　早在两年多以前，GA001完成了首例患者给药，在接受治疗的患者中，经过一段时间的恢复训练，视觉光感已有不同程度改善。目前，GA001已获美国FDA孤儿药资格和快速通道认定，并获批美国注册临床二期、中国注册临床一期。公司预计2028年完成一、二期临床试验，有望在2029年附条件批准上市。

　　管线在加速，链条也在成型。企业相关负责人提到，基础研究在北脑所，转化和工程化在健达九州，产业化配套在生命谷，实现了从源头创新到临床转化再到产业配套的闭环。

　　华辉安健和健达九州，是昌平生命科学园里创新链条的缩影——从科研机构的基础发现，到企业的药物开发，再到临床落地。

　　但过去很长一段时间，这条链条有一个缺口：生命科学园一期、二期的生产空间极为有限，很多企业不得不把生产环节放到外省，甚至是长三角。北研发、南制造，或者北京研发、外地生产，是这里企业的普遍状态。

　　今年，位于生命科学园三期核心区的生命谷（国际）生物工程创新中心正式开园，部分填补了这个缺口。这个园区占地约121亩，总建筑面积近29万平方米，厂房标准层面积最大可达3400平方米，层高从6米到近8米不等，能够支持企业在北京本地完成从研发小试到一定规模生产的全流程。

　　园区方面将这里的定位概括为“一公里成果转化圈”：实验室在这里，医院在附近，审批机构在周边，从研发到临床到转化，尽量在一个地理范围内完成。

　　昌平区医药健康产业处负责人介绍，目前全区在研创新药管线条，细胞与基因治疗领域在研管线条，获批注册临床批件的40条，占全国约二十分之一。北京市200亿元医药健康产业投资基金已在生命园注册落地，配套基金矩阵持续扩展。

　　二十年前，这里还有几个尚未完成拆迁的城中村。二十年后，这片土地上长出了一批从基础研究起步的创新药企业，部分成果已经走到患者手边。下一个突破，或许就在生命科学园的某间实验室里。